劳拉替尼(Lorlatinib)
劳拉替尼Lorlatinib为第三代ALK抑制剂，作为克里唑替尼耐药的后续治疗，可抑制克里唑替尼耐药的9种突变，特别适合对其他ALK耐药的晚期非小型细胞肺癌（NSCLC）患者的治疗。
肺癌
卡马替尼（Capmatinib）
Capmatinib是一种针对MET的激酶抑制剂，包括外显子14跳跃产生的突变体。MET外显子14跳过会导致蛋白质缺失调控域，从而降低其负调控，从而导致下游MET信号传导增加。Capmatinib抑制由缺乏临床上可达到的外显子14浓度的突变MET变体驱动的癌细胞生长，并在源自人肺肿瘤的鼠肿瘤异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，该突变导致MET外显子14跳跃或MET扩增。Capmatinib抑制由肝细胞生长因子结合或由MET扩增触发的MET磷酸化，以及MET介导的下游信号蛋白的磷酸化以及MET依赖性癌细胞的增殖和存活。
肺癌
索托拉西布(AMG510)
Sotorasib（AMG 510）是成功靶向KRAS并进入人体临床开发的首批小分子抑制剂之一，可靶向抑制携带G12C突变的KRAS蛋白。Sotorasib通过将G12C突变KRAS蛋白锁定在一种非激活GDP结合状态来特异性地和不可逆地抑制其促增殖活性。
胆管癌
培米替尼（pemigatinib）
Pemigatinib是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。在体外抑制FGFR4的浓度比抑制FGFR1、2和3的浓度高约100倍。Pemigatinib通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR组成型激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。本构FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。培米替尼在具有FGFR1，FGFR2或FGFR3改变的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，从而导致本构FGFR激活，包括表达患者的胆管癌异种移植模型 致癌性FGFR2-Transformer-2 beta同源物（TRA2b）融合蛋白。
慢性肾病
非奈利酮(finerenone)
适用于降低患有与2型糖尿病(T2D)相关的慢性肾病(3期和4期，伴白蛋白尿)的成人患者持续eGFR下降、终末期肾病、心血管死亡、非致死性心肌梗死和心力衰竭住院的风险。
肺癌
莫博替尼
Mobocertinib是一种表皮生长因子受体(EGFR)激酶抑制剂，在低于野生型(WT)EGFR的浓度下不可逆地结合并抑制EGFR外显子20插入突变。两种药理活性代谢物（AP32960和AP32914）与Mobocertinib具有相似的抑制特性 已在口服莫博塞替尼后的血浆中发现。 在体外，mobocertinib还在临床相关浓度（IC50值<2nM）下抑制其他EGFR家族成员（HER2和HER4）和一种额外激酶(BLK)的活性。 在培养的细胞模型中，Mobocertinib以比WT-EGFR信号传导抑制低1.5至10倍的浓度抑制由不同EGFR外显子20插入突变变体驱动的细胞增殖。 在动物肿瘤植入模型中，Mobocertinib对EGFR外显子20插入NPH或ASV的异种移植物表现出抗肿瘤活性。
白血病
吉瑞替尼（gilteritinib）
Gilteritinib是一种抑制多受体酪氨酸激酶的小分子，包括FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。Gilteritinib对外源性表达FLT3的细胞FLT3-ITD、酪氨酸激酶结构域突变(TKD)FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y具有抑制FLT3受体信号转导和增殖的能力，并诱导表达FLT3-ITD的白血病细胞凋亡。
白血病
艾伏尼布（ivosidenib）
Ivosidenib是一种小分子抑制剂，靶向突变体异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）酶。易感IDH1突变被定义为导致白血病细胞中2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高的那些突变，其中通过1）临床上有推荐剂量的ivosidenib和/或2）抑制突变IDH1酶活性预测有效性。根据经验证的方法，在推荐剂量下，ivosidenib浓度可持续。
血小板减少症
阿伐曲泊帕（Avatrombopag）
阿伐曲泊帕Avatrombopag被称为小分子血小板生成素受体（C-MPL）激动剂，增加血小板数，但不会使血小板活化，这减少了输血的需要。它的工作原理是让身体产生更多的血小板。目前用于治疗患有慢性(进行中)肝病患者的血小板减少症。它也可用于治疗慢性免疫性血小板减少症患者的血小板减少症(由于血液中血小板数量异常低而可能导致异常瘀伤或出血的持续状态)。
骨转移
卡博替尼（Cabozantinib XL184）
卡博替尼（Cabozantinib）由美国Exelixis生物制药公司研发，能抑制的靶点包括：MET、VEGFR1/2/3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT等至少9个。目前，卡博替尼已经在肾癌、甲状腺癌、肝癌、软组织肉瘤、非小细胞肺癌、前列腺癌、乳腺癌、卵巢癌、肠癌等多种实体瘤中，证实了较好的治疗效果，对于骨转移的控制效果尤其突出。因其对于多种癌症的广泛有效性，卡博替尼被称为靶向药中的“万金油”。作用靶点包括：KIT,PDGFR,FGFR,BRAF,BRAFV600,RAF-1, VEGFR1/2/3,TIE-1/-2,RET。
肺癌
奥希替尼（AZD9291）
Osimertinib属于新型EGFR-TKI，与EGFR某些突变体（T790M、L858R和外显子19缺失）不可逆性结合的浓度较野生型低约9倍。口服Osimertinib后，在血浆中发现两种具有药理学活性的代谢产物(AZ7550和AZ5104，约占原形化合物的10％)，其抑制作用特征与Osimertinib相似。AZ7550的效力与Osimertinib相似，而AZ5104对EGFR外显子19缺失和T790M突变(约8倍)及野生型(约15倍)的活性较强。体外试验显示，在临床浓度下，Osimertinib还可抑制HER2、HER3、HER4、ACK1和BLK的活性。
肺癌
拉罗替尼（larotrectinib）
拉罗替尼是广谱抗癌药物，对很多不同肿瘤都有效。可有效治疗的类型：肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种肿瘤。
戈谢病
美格鲁特(zavesca)
美格鲁特适用于单药治疗不适合接受酶替代疗法（例如，由于过敏、超敏反应或静脉通路不良）的轻度至中度1型高雪氏症(戈谢病)成人患者。
乳腺癌
Elacestrant(Orserdu)
ORSERDU 适用于治疗至少接受过一线内分泌治疗后发生疾病进展的雌激素受体 (ER) 阳性、人表皮生长因子受体 2(HER2) 阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌绝经后女性或成年男性。
多发性骨髓瘤
塞利尼索(selinexor)
Xpovio用于治疗成人多发性骨髓瘤。Xpovio与低剂量地塞米松联合治疗难治复发性多发性骨髓瘤。
奥希替尼/奥西替尼Osimertinib：肺癌治疗的革命性药物
随着现代生物医学研究的不断深入，针对特定基因突变的靶向治疗逐渐成为肿瘤治疗的重要手段。在众多靶向药物中，奥西替尼（Osimertinib，又称AZD9291）作为第三代表皮生长因子受体（EGFR）抑制剂，为肺癌患者带来了显著的生存获益。本文将详细介绍奥西替尼的研发背景、作用机制、临床应用及未来展望。
ALK靶向药物的奥秘：肺癌钻石突变治疗的革命
随着现代医学的发展，肺癌治疗已经进入了精准医疗时代。在这个过程中，针对特定基因突变的药物研发取得了突破性进展。ALK（间变性淋巴瘤激酶）融合基因作为一种“钻石突变”，在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中占据重要地位。本文将详细介绍ALK靶点的发现、靶向药物的发展历程以及这些药物在肺癌治疗中的应用。
劳拉替尼/洛拉替尼：第三代ALK/ROS1肺癌治疗药物
劳拉替尼（Lorlatinib，又称洛拉替尼）是一种针对ALK阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的靶向治疗药物。本文将详细介绍劳拉替尼的作用机制、适应症、疗效、副作用以及在临床试验中的表现。此外，我们还将探讨劳拉替尼在肺癌治疗领域的地位和未来发展趋势。
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- 我病友建议使用卡介苗治疗，想了解一下这个药怎么用的?卡介苗治疗膀胱肿瘤的用法用量是怎样的?
- 答：卡介苗通过膀胱导尿管缓慢注入，保持在膀胱内2小时。常规方法是每周一次，共8周。80mg制剂加溶剂2mL配39mL盐水;40mg制剂加溶剂1mL配19.5mL盐水。根据症状情况，医生可以调整给药剂量和次数。
- 我听病友介绍息宁的治疗效果比较好，想买来试试，但不知道这个药的副作用有什么，请问息宁的最大副作用是什么?
- 答：息宁的主要副作用是可能加重或产生运动功能障碍，表现为肢体活动障碍或失控。这可能是因药物影响大脑多巴胺系统所致。如果出现这些症状，应立即告知医生，可以通过调整剂量或改变治疗方案来控制。及时沟通和处理，可以有效避免或减轻副作用反应。
- 医生建议使用息宁治疗，想买来试试，请问息宁的别名是什么?
- 答：息宁也被称为卡左双多巴缓释片。它由左旋多巴和卡比多巴两种有效成分组成，常用于治疗帕金森病。两者配伍比例为10:1。息宁通过提供稳定的多巴胺水平，可有效改善帕金森患者的运动症状，提高生活质量。但仍属处方药，使用前需医生评估并指导用法用量。
- 我马上就要服用仑伐替尼治疗了，但是还不太明白怎么服用这个药物，请问仑伐替尼一般什么时间吃比较好?
- 答：仑伐替尼最好选择每天大致固定的时间服用，可与饭前或饭后同服，也可以空腹后服用。固定服药时间可以保证体内药物浓度更加稳定，提高疗效。由于可能引起消化道反应，就餐同服可以减轻不适。具体最佳服药时间还需医生结合病情制定，患者应严格遵医嘱。
- 医生推荐的药物是靶向药舒尼替尼，请问这个药物什么时间服用最好?
- 答：舒尼替尼可以与饭前或饭后同服，也可空腹后等待1小时再进食。就餐同服可以减轻消化道反应;空腹后服药则可增加吸收。最佳服药时间还取决于具体疾病和处方。一般推荐固定时间服用，有利于维持血药浓度，提高疗效。患者应遵医嘱，选择最适宜自己的用药时间。
- 我之前服用过仑伐替尼一段时间停药了，现在我还想继续服用这个药物，请问要是继续服用的话还有效果吗?
- 答：仑伐替尼停药后再次使用是否仍有效，需要根据患者具体病情判断。如果癌细胞对药物还敏感，再次用药可能会产生效果，但如已产生耐药性，则需考虑其他方案。个体差异较大，临床试验显示部分患者停药后重新用药可见效，但并非人人皆然。评估再用需权衡风险和效果。
- 我最近在服用仑伐替尼，我发现我的嘴唇变白了，请问吃完仑伐替尼嘴唇发白怎么回事?
- 答：仑伐替尼可能导致药物引起性血管收缩，减少嘴唇的血液供应，使嘴唇发白。这属于药物较常见的副作用之一。表现为短暂发白是正常的，停药后会消退。但如果严重或持续发白，需要提示医生，可以通过调整用量或支持治疗等方式缓解。
- 我目前已经出现转移病灶了，请问肝癌已经转移了吃仑伐替尼有用吗?
- 答：对于转移性肝癌，仑伐替尼也可发挥一定疗效。它通过抑制肿瘤新生血管的形成及关键信号通路，减缓癌细胞的生长扩散。临床试验显示，在转移性肝癌患者中，仑伐替尼可以延长患者的生存期。但其疗效因人而异，需要医生评估后制定个体化用药方案。
- 肺结核预防用卡介苗，请问在哪里可以买到这个疫苗?
- 答：卡介苗通常由政府或公共卫生部门免费提供，可通过当地医院、儿童保健中心等渠道接种。如果需自费购买，可以咨询医生获取购买途径，或通过专业医疗服务机构代购。但不同国家和地区的供应政策不同，购买前最好向当地卫生部门咨询，了解最新接种政策与程序。
- 我想知道打卡介苗疫苗可以预防肺结核吗?肺结核接触之前打卡介苗可以预防吗?
- 答：卡介苗可产生对结核杆菌的抗体，从而发挥预防肺结核的作用。它通过结核菌提取的蛋白质培育而成，可降低肺结核的发生率。但不能完全预防，也不能预防其他类型的结核。接种后仍需注意防护。如有疑问，可咨询医生。
- 我打了卡介苗预防肺结核，想了解一下这类的疫苗多久能看到效果?
- 答：卡介苗接种后需要4-8周才能产生足够抗体从而发挥预防结核的作用，预防时长约3-4年。主要用于预防婴幼儿期的结核病，可降低感染率和病情严重程度，但不能完全预防。如有其他问题，可向医生或接种人员咨询。
- 我买的立他司特滴眼液，听说这个药使用有点复杂，想了解一下，立他司特滴眼液怎么使用?
- 答：立他司特滴眼液使用一次性容器，每只眼睛每次1滴，每日2次，间隔12小时。使用后立即丢弃容器。需要注意洗手、不接触眼睛、丢弃剩余液体等。有药物过敏史者慎用。孕妇数据不足，母乳喂养需谨慎。
- 听说立他司特滴眼液管用，想了解一下这个药在哪里能买到?
- 答：截止2023年10月，立他司特滴眼液还未在国内上市。作为处方药，需凭医生开具的处方购买。可以去已上市地区药房购买;或通过专业医疗服务机构提供，可邮寄至家。但价格变动较大，购买时注意遵法规，选择正规途径。具体详情还请咨询医生指导或客服人员。
- 听说立他司特滴眼液有效，想了解一下会不会有副作用?
- 答：立他司特滴眼液的常见副作用包括视力模糊、眼部刺激感、头痛、流泪增多等，也可能引起过敏反应。出现不适时，及时停药查明原因，必要时冷敷缓解，保持眼部清洁。如果反应严重或持续，一定要立即告知医生指导用药或治疗。
